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“衛總您放心，”見衛康一臉愕然，曹陽趕緊解釋道：“我並不是要道德綁架，要求三清專門為我們研發menkes基因藥。”

“我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員為後續的安全性測試提供一些幫助。”

“關於menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。只是由於我本人並非專業人士,所以在很多方面還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”

“哦？”衛康有些好奇道：“那你先說說自己的思路？”

曹陽點點頭，凝神一一道來。

“從製備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒aav9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終於透過分析蛋白結構域截短了atp7a基因的序列，並且構建了質粒,目前也在293t細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”

“我已經找到了aav的包裝公司,目前已經談妥合作意向,但是對於aav9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導。”

“因為孩子突變的基因在全身都有表達，aav9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式。”

“我想在基因替代治療後，再全身心投入研究crispr-cas9這種最新的基因編輯工具，因為我孩子的突變是重複突變，在atp7a基因序列第1141位多插入了一個a鹼基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”

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